加速审批，回应未竟医疗需求
FDA药物评估与研究中心主任George Tidmarsh医学博士表示：“FDA持续致力于推动针对罕见病的有效且安全的疗法开发，并将不懈努力，助力罕见病患者获取创新治疗。”
巴特综合征主要影响男性，通常在婴儿期即表现为严重的心力衰竭，并可导致过早死亡。能够存活至青春期乃至成年期的患者，常长期受疲劳、耐力差及运动不耐受等症状困扰，其生活质量与日常功能受到显著影响。
改善线粒体功能，提供治疗新选择
Forzinity的作用机制在于其可与线粒体内部结合，进而改善线粒体结构与功能，从疾病根源上发挥作用。
此次加速批准，是基于一项显示患者膝关节伸肌肌肉力量得到改善的替代终点。FDA评估认为，该肌肉力量的改善可合理预测患者的临床获益，例如更轻松地站立或行走更远距离的能力。根据加速审批的相关规定，FDA要求生产企业（Stealth Biotherapeutics Inc.）在上市后开展一项随机、双盲、安慰剂对照的临床试验，以验证肌肉力量的改善确实能够转化为对患者具有实质意义的临床益处。
用药与安全性信息
Forzinity的给药方式为每日一次皮下注射。在临床试验中，最常见的不良反应为轻至中度的注射部位反应。同时，亦有报告显示可能出现严重的过敏反应，需在医疗专业人员指导下进行用药与监测。
此外，该药物的上市申请被授予优先审评资格，Forzinity本身也获得了罕见儿科疾病药物认定。基于此，FDA同时向Stealth Biotherapeutics Inc.颁发了罕见儿科疾病优先审评券。
