Rhythm Pharmaceuticals 正为其黑皮质素-4 受体（MC4R）激动剂 Imcivree 开启新的节奏。在该药物五年多前首次获批用于治疗特定基因突变导致的肥胖症后，如今凭借 FDA 对其用于获得性下丘脑肥胖（HO）的批准，Imcivree 正迈入一个更为广阔的全新领域。

Rhythm 首席科学官 Alastair Garfield 博士近日在接受采访时解释称，获得性下丘脑肥胖尚无其他获批疗法，Imcivree 是首个针对该适应症的治疗药物，这代表着对 Rhythm 药物所靶向的体重调节通路 MC4R 的“思路拓展”。

此前，Imcivree 的所有获批用途均围绕特定的遗传病因。而下丘脑肥胖则是由肿瘤或中风等导致的下丘脑损伤所引起，这种损伤会削弱 MC4R 通路功能，进而引发体重增加和难以控制的饥饿感（食欲过盛）。

Imcivree 于 2020 年首次获得 FDA 批准，用于治疗经基因确诊的 POMC、PCSK1 或 LEPR 缺陷所致的肥胖症。两年后，其适应症又扩展至 Bardet-Biedl 综合征导致的单基因肥胖。

Garfield 表示，走出公司擅长的遗传性疾病领域，对 Rhythm 而言是“一个分水岭式的时刻”，这意味着该药物“市场潜力发生了阶梯式变化”。

Rhythm 在一份新闻稿中表示，根据文献、肿瘤登记和理赔数据估算，美国约有 1 万名获得性下丘脑肥胖患者。在该适应症的推广中，Rhythm 高度重视对医生和可能患有该疾病的患者进行教育。Garfield 预计，该药物在这一适应症的应用将“逐步增长”，但他认为在全球患者覆盖方面，公司能够“在任何开展业务的地方找到这些患者”。

Imcivree 此次获批基于 Rhythm 的 3 期 Transcend 试验数据。结果显示，接受 Imcivree 治疗的患者平均体重指数（BMI）改善了 18.4%。据公司介绍，治疗组患者 BMI 自基线平均降低 15.8%，而安慰剂组 BMI 平均增加 2.6%。

Rhythm 首席执行官 David Meeker 医学博士在公司新闻稿中表示：“这是 Rhythm 一个变革性的里程碑，进一步坚定了我们为罕见 MC4R 通路疾病患者带来有意义的治疗方案的承诺。”