司美替尼是针对MEK1/2的抑制剂，在精准医疗领域作用显著重要，主要用于治疗由NF1基因突变所引发的丛状神经纤维瘤，其作用机制乃是阻断RAS/MAPK信号通路，精准达到控制肿瘤生长的过程，为具备特定基因分型的患者提供针对性靶向治疗选择 。

司美替尼被用于临床试验，针对的是无法施行手术的，NF1相关丛状神经纤维瘤患儿，呈现出显著治疗成效，这种成效表现为可使肿瘤体积缩小幅度超过20%，此药物必须经由基因检测，确认存在NF1突变之后才能够使用，治疗整个过程要定期监测肌酸磷酸激酶水平，与此同时还要留意皮疹、腹泻等常见不良反应状况。

在医疗领域，基因检测技术越来越趋于普及，司美替尼的应用情形呈现出渐渐拓展态势，开始涉入其他RAS通路异常病症，在这个进程中，临床医生必须严格掌控用药指征，要确保药物精确运用于最适宜患者群体，除此之外，在将来，还需更多深度探究去探寻其联合用药方案以及耐药机制。