沃塞洛托，也就是 Voxelotor，是一种口服药物，用于治疗特定类型的镰状细胞病，也就是 SCD 。它的核心功效是，通过增加血红蛋白对氧的亲和力，以此来防止红细胞镰状化，进而减少溶血性贫血以及血管阻塞危象的发生。对于那些受这种疾病困扰的患者和家庭来讲，它可是一种重要的疾病修正治疗选择。

沃塞洛托如何改善镰状细胞贫血

沃塞洛托的作用机制是结合至血红蛋白之上，让其稳定于携氧状态之中，这种稳定作用能够显著降低脱氧血红蛋白S之聚合，而聚合恰恰乃是红细胞扭曲成镰刀状的根本缘由所在，借助从源头对镰变予以阻止，药物能够有效地减少红细胞的破坏，也就是溶血，进而提升血红蛋白水平，临床数据表明，多数患者在服用药物后血红蛋白浓度可以持续升高，乏力、气短等贫血症状得以缓解。

沃塞洛托能否减少镰状细胞疼痛危象

评价镰状细胞病医治成效之时，关键指标是减少疼痛危象。疼痛危象起因于镰状红细胞把微小血管堵住，进而致使组织缺血以及引发剧烈疼痛。沃塞洛托借由降低镰变率，让血液循环里健康形态的红细胞所占比例得以增加，随后降低了血管阻塞的风险。多项研究证明，跟安慰剂相比较，接受沃塞洛托治疗的患者年化疼痛危象发生率呈下降态势，住院需求也有所降低。

沃塞洛托适合哪些患者使用

现阶段，此药物主要针对成人以及年龄在12岁及以上的患有镰状细胞病的青少年。它在针对诸如HbSS或者HbSβ0地中海贫血这类具有特定基因型的患者当中展现出了疗效。需要加以留意的是，它并非适用于每一位患有SCD的患者，举例来说，针对HbSC或者HbSβ+地中海贫血患者的相关数据还不够充足。在开始进行治疗之前，医生需要全面综合地评定患者的疾病严重程度、并发症状况以及药物所存在的潜在风险。它一般是作为在支持性治疗（像是羟基脲疗法）之外另外增添的一种可供选择的治疗方式。

服用沃塞洛托需要注意哪些副作用

沃塞洛托整体耐受性还算尚可，然而却存在着需要予以留意的副作用，常见的不良反应涵盖引发头痛，致使腹泻，造成腹痛，导致恶心，产生皮疹以及引起发热，部分患者有可能出现过敏反响，另外，鉴于它会提升血红蛋白与氧的亲和程度：理论上在特定的一些情形之下，像是急性胸肺综合征这种：需审慎地加以监测，患者需要定期开展实验室方面的检查，密切监测血红蛋白的反应以及肝功能，一定要在医生的指导之下来用药，可以随意自行对剂量进行调整或者停止用药。