阿克米迪（Acoramidis），是一种面向转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）的新型口服药剂，它通过稳定血液当中转甲状腺素蛋白四聚体结构，来对其错误折叠加以阻止，进而避免其在心脏等器官沉积，借此减缓疾病发展进程，这类药物为那些无法运用或无法耐受现有治疗方案的患者给予了新的选择机会，是近些年来心血管以及罕见病领域里的重要进展之一 。

阿考米迪治疗什么病

进行性的、会危及生命的转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），病因是转甲状腺素蛋白在心肌中错误折叠形成淀粉样纤维沉积，致使心肌壁增厚、僵硬，最终引发心力衰竭，患者常出现呼吸困难、疲劳、下肢水肿等症状，传统治疗手段有限，用于治疗它的是阿考米迪，阿考米迪这类稳定剂的作用靶点在于疾病的源头蛋白，目的是延缓心脏功能的恶化。

阿考米迪的作用机制是什么

它的核心作用机制是“稳定四聚体”，转甲状腺素蛋白在血液里通常是以四聚体，也就是四个亚基相结合的形态存在，在ATTR-CM患者体内，四聚体容易解离成单体，这些单体经过错误折叠后会聚集形成淀粉样沉积，阿考米迪能以高选择性且强效地与转甲状腺素蛋白四聚体相结合，极大提高其结构稳定性，进而有效抑制单体的生成以及后续的病理性聚集进程，阻挡新的淀粉样物质在心脏堆积。

阿考米迪怎么服用

阿考米迪这一内服片剂，通常每天需按量服用两次，其具体剂量得切实严格依照医嘱来确定。服药时间最好能固定好，它既能够连同食物一起吃，也可以单独进行服用。病患需要按期返回医院去做肝功能、肾功能等诸多指标的监测，这是因为药物有可能会对少数患者产生一系列影响。关键之处在于，病患绝对不可以自行停药或者改变剂量，任何身体出现不适或者打算调整用药，都必须要先去咨询主治医生。持续地去遵循规范来服药，并且定期开展相关的随访，这乃是确保疗效以及安全性的重点之处。

阿考米迪的临床效果如何

对于关键性三期临床试验数据来讲，它显示，在跟安慰剂作对比时，阿考米迪显著降低了ATTR-CM患者全因死亡率以及心血管相关住院率的那个复合终点风险。而且，在延缓疾病进展方面有体现，在改善患者生活质量方面有体现，在提升运动耐力方面同样有体现，这些方面都呈现出了积极意义。它给患者，特别是野生型或者某些遗传型的ATTR-CM患者，提供了一个重要的治疗选项 。当然，其长期疗效在持续获取中，其安全性数据也在持续获取中。

对那些被诊断了ATTR-CM的患者而言，清楚现有的各异治疗办法的原理及证据等级，是与医疗团队共同拟定个体化方案的基础。 ， 。