尼伽司他，也就是Nirogacestat，是一种针对硬纤维瘤等罕见肿瘤的研究性药物，当下在海外已进入临床试验后期阶段。对于国内患者来说，最关心那个问题，这问题就是该药是不是已在国内上市，以及要怎样去获取。本文会围绕这些实际问题，合并目前能够得到的官方信息来进行梳理，期望能给关注者提供清晰的参考。

尼伽司他国内上市的最新进展是什么

到现在为止，尼伽司他在中国内地还没获得批准上市。在国家药品监督管理局的公开查询系统里，还没有该药物的上市许可注册记录。这就表示，此药物没办法经由国内正规医院药房或者零售渠道直接处方购买。其研发公司曾讲正在推进全球多中心临床试验，中国地区是不是参与进去或者什么时候提交上市申请，还没有明确的时间表公布出来。患者得留意国家药监局药品审评中心的官方公告，这是获取上市进展最为权威的渠道。

如何通过正规渠道获取尼伽司他

那些急需用药的患者，当前有可能接触到这种药的途径主要是去参与相关的临床试验。可以留意国内大型肿瘤专科医院，特别是涉及国际多中心临床试验的机构，去查询是不是有针对硬纤维瘤等适应症的新药临床研究项目正在招募受试者。这算是当前最为安全、合规且有可能免费得到治疗的途径。任何宣称可经由“代购”、“海外直邮”等并非正规的方式取得该药物的信息，都存在极大风险，药品的真伪、运输条件、法律合规性以及用药安全全都没法得到保障。

患者等待期间有哪些替代方案

在新药上市等待进程里，与主治医生展开充分沟通这件事极为关键，医生会依据患者具体病情，去评估现有已获批的治疗方案，像其他靶向药物、化疗或者放疗之类的，与此同时把积极加入相关患者社群，跟病友交流最新治疗信息以及临床动态当作一种重要支持方式，保持理性态度，依靠正规医疗渠道，是应对罕见病治疗挑战最为稳妥的策略 。

着眼于当下的药物可及性情形，您有没有跟主治医生探讨过别的被纳入医保或者临床指南的替代治疗预案呢？