将神经肌肉接头传递障碍所引发的病症当作主要针对目标的处方药物阿米吡啶，其商品名是Firdapse，被用于治疗特定罕见神经肌肉疾病，借助增强神经信号传递这种方式来改善肌肉无力症状。对于患者以及家属而言，知晓它的具体适应症和使用该药物治疗的原理是极为关键重要的。

阿米吡啶Firdapse主要治疗什么疾病

Firdapse获批的核心适应症是Lambert-Eaton肌无力综合征，也就是LEMS。它是一种罕见的自身免疫病，病人体内产生的抗体会去攻击神经末梢的电压门控钙通道，致使乙酰胆碱释放极度不足，进而引发进行性肌无力，特别影响肢体近端肌肉以及自主神经功能。Firdapse是目前针对LEMS的一线对症治疗药物。

用于治疗某些类型成人先天性肌无力综合征（CMS）的是阿米吡啶，这是一组遗传病，是由基因突变致使神经肌肉接头功能出现异常而导致的，尽管CMS分型众多，然而阿米吡啶主要对那些因乙酰胆碱释放不足或者突触后膜反应性降低的亚型有效果，能够显著改善部分患者的肌力以及活动能力。

阿米吡啶Firdapse如何治疗Lambert-Eaton肌无力综合征

它治疗LEMS的关键机制是阻断神经末梢那儿的电压门控钾通道。平常状况下，动作电位完结之后钾离子向外流出致使膜重新极化。Firdapse把这个进程给延缓了，让动作电位时程得以延长，使神经末梢的电压门控钙通道开放的时间增多了。

钙通道开放时间更长，意味着会有更多的钙离子内流，进而显著促进突触小泡释放乙酰胆碱。这直接弥补了LEMS患者因自身抗体致使的乙酰胆碱释放缺陷。在临床上，患者通常在服药后数小时内就能感到肌力有所改善，不过效果是暂时的，需要每日分多次服药来维持疗效。

使用阿米吡啶Firdapse需要注意哪些事项

此药物得在经验丰富的神经科医生的指导之下予以使用，并且要依据个体反应严格地去调整剂量，起始剂量一般是比较低的，之后逐渐滴定到有效且能够耐受的维持剂量，要是擅自进行加量或者停药的话，就有可能致使症状出现波动或者不良反应加重。

平常会出现的不良反应涵盖了口周部位以及指尖的那种感觉异常（针刺般的感觉）、就像腹泻啦、恶心这类的胃肠道反应，还有头晕、失眠等等情况。最为需要加以警惕的严重风险是会诱发癫痫发作，所以存在癫痫病史的或是有癫痫阈值的患者要极其慎重地去使用。在治疗的阶段需要定期去监测临床症状、肝功能以及心电图。