恩西地平作为一款精准靶向治疗药物，在血液系统恶性肿瘤治疗中具有明确的适用范围，尤其为特定类型的急性髓系白血病患者带来了治疗希望。
1、获批适应症与作用靶点
恩西地平于2017年8月1日获美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，其核心治疗对象是携带异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）基因突变的成人复发或难治性急性髓系白血病（AML）患者。IDH2基因突变会导致细胞代谢异常，产生过量致癌代谢物，引发白血病细胞异常增殖。恩西地平通过特异性抑制突变IDH2酶的活性，纠正代谢紊乱，阻断白血病细胞的恶性增殖路径，从而发挥靶向治疗作用。
2、临床疗效与患者获益
多项临床试验证实了恩西地平的治疗价值。在关键III期临床试验中，恩西地平组患者的总生存期显著优于安慰剂组，有效延长了患者的生存时间。同时，它能明显缓解贫血、出血、感染等AML典型症状，改善患者身体状况，提高生活质量。实际应用中，多数患者对恩西地平的耐受性良好，虽存在恶心、呕吐、腹泻及胆红素升高等不良反应，但通过剂量调整或对症治疗可有效管理，使患者能够坚持长期治疗以维持疗效。
恩西地平凭借对IDH2突变AML的精准靶向作用，成为复发或难治性患者的重要治疗选择，其明确的疗效和可控的安全性，为这类患者延缓病情进展、提升生活质量提供了有力支持。