阿那格雷是一种抑制剂，针对的是选择性磷酸二酯酶3A ，就是PDE3A，它能通过靶向抑制有效降低血小板数量，抑制的是巨核细胞成熟以及血小板生成。这种药物起初被研究用于抑制血小板聚集，不过后来发现，在低剂量时它有显著降低血小板的作用。如今它已成为治疗骨髓增殖性疾病的重要药物，特别是原发性血小板增多症也就是ET，尤其适用于对羟基脲不耐受或者疗效不佳的患者。
阿那格雷作用机制具备特色，它是借助影响巨核细胞细胞周期后期的分化成熟，进而使得血小板生成量减少，并且它不会对DNA、RNA合成以及巨核细胞增殖分裂产生影响，基因表达谱研究显示，它能够抑制巨核细胞分化关键转录因子，也就是GATA结合蛋白1与GATA - 1辅助因子1的表达，它还会特异地抑制与巨核细胞生成和血小板形成相关的基因。阿那格雷和羟基脲等不一样，细胞毒药物在那，它对别的造血细胞谱系影响较小，有着较高的谱系选择性，这样的一个特点使它在控制血小板数量的时候，保留了对红细胞以及粒细胞的相对保护性 。
药代动力学上，阿那格雷是口服制剂，经胃肠道吸收，生物利用度约百分之七十，口服给药后约一小时达血浆峰值浓度，主要由细胞色素P450 1A2代谢成活性代谢物3 - OH - ANG，阿那格雷原形药物及其代谢物消除速度相对较快，血浆消除半衰期分别约一点五小时和二点五小时，值得注意的是，食物及咖啡因摄入影响阿那格雷药代动力学参数，可能增加心悸等不良反应发生。
临床研究证实了阿那格雷在治疗原发性血小板增多症里的价值，UK - PT1试验针对血管事件高风险ET患者，比较了阿那格雷联合阿司匹林同羟基脲联合阿司匹林的疗效，结果是两种方案都能显著降低血小板计数，ANAHYDRET研究专门针对高风险ET患者，比较了阿那格雷与羟基脲的单药疗效。有一项研究，此研究处于日本那边的Ⅲ期情况，该研究表明，对于那些在一线细胞减灭治疗时不耐受或者疗效呈现不佳状况的高危ET患者，若对其用阿那格雷进行治疗，那么能够让67.9%的患者出现血小板反应，还能够让45.3%的患者血小板计数恢复到正常状态。另外，中国这边有一项Ⅲ期非劣效性研究，这项研究进一步证实了，阿那格雷在成年ET患者当中的血液学缓解率跟羟基脲是相当的。
就用法用量来讲，成人通常的起始剂量为每日1mg ，要分成两次进行服用 。一周之后可根据血小板计数来调整剂量 ，但每周增加的量不能超过0.5mg/天 ，直至血小板计数降至正常水平 。常规的维持剂量是每日1 - 3mg ，最大剂量不能超过每日10mg以及单次2.5mg 。对于6岁以上儿童 ，起始dosage是0.5mg ，每天一次 。治疗起始阶段，要对血小板计数进行紧密监测，在第一周的时候，每两天开展一回检测，之后至少每周进行一次，一直到达成维持剂量。
阿那格雷疗效明显，但其存在一系列不良反应，在心血管系统方面，会出现乏力，会出现心悸，会出现水肿，个别患者会发生心律紊乱，消化系统不良反应有腹痛，腹痛包含恶心、腹胀，发生率约为10%左右，神经系统方面，头痛在亚洲人群中的发生率可达一半，其还可能涉及呼吸困难，其还可能涉及肺纤维化，其还可能涉及肺浸润，其还可能涉及肌无力，其还可能涉及皮疹等不良反应，长期治疗会出现轻微短暂的贫血，偶有发生严重过敏性肺炎和充血性心力衰竭的报道。
考虑药物相互作用，阿那格雷主要经CYP1A2代谢，其与CYP1A2抑制剂如氟伏沙明、环丙沙星一同使用时，需密切监测，且要依反应调整剂量。奥美拉唑作为CYP1A2诱导剂，可降低阿那格雷暴露量，可能需增加本品剂量。此外，阿那格雷与阿司匹林合用可能增加出血风险，应尽量避免合用。
中重度肝功能不全这种对于特殊人群而言的患者，是需要避免使用阿那格雷的，妊娠或有预期妊娠的妇女，是被禁止使用该药物的，哺乳期妇女则应该在权衡药物重要性之后进行选择，做出停药或者停止哺乳的决定，心血管疾病患者以及儿童需要谨慎使用 。
近年来，随着真实世界使用经验的增多，有关阿那格雷剂量管理的数据不断丰富，有关不良反应防控的数据不断丰富，有关联合用药方案的数据不断丰富，有关特殊人群用药策略的数据不断丰富。初步研究还显示，阿那格雷在慢性粒细胞白血病也就是CML中可能具有一定的治疗潜能，阿那格雷在急性髓系白血病也就是AML中可能具有一定的治疗潜能，阿那格雷在部分实体瘤中可能具有一定的治疗潜能。然而，需要留意，阿那格雷在真性红细胞增多症也就是PV患者当中的应用数据表明，尽管它可以有效降低血小板计数，但是治疗期间出现的不良事件导致了相当一部分患者停药。
大概而言，阿那格雷是一种可选择性降低血小板的药物，此药物于治疗原发性血小板增多症之际具备重要价值，于治疗其他骨髓增殖性疾病相关的血小板增多方面同样具备重要价值，其拥有高效性，其拥有相对选择性，这致使其成为对羟基脲不耐受患者的理想替代之选，这致使其成为对羟基脲耐药患者的理想替代之选，伴随临床经验持续积累，伴随研究持续深入，阿那格雷的应用前景有进一步拓展的可能，能给更多患者带来好处。
