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全球首款MSA细胞疗法获批临床,破局“无药可医”困境!

2025-10-30 08:35:56

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        2025年10月23日,国家药品监督管理局正式批准睿健医药旗下NouvNeu004注射液开展I-III期全周期临床试验。这标志着全球首个针对多系统萎缩症(MSA)的细胞治疗产品正式进入临床阶段,为这一长期缺乏有效治疗手段的神经退行性疾病领域带来突破性进展。
 
疾病挑战:MSA治疗领域亟待突破
       多系统萎缩症是一种进展迅速的神经退行性疾病,其病理核心在于α-突触核蛋白异常聚集于寡突胶质细胞,导致髓鞘损伤和神经传导障碍。这一机制与帕金森病存在本质区别,使得常规神经疾病治疗策略对MSA往往收效甚微。
       患者临床表现为自主神经功能衰竭、帕金森综合征及小脑共济失调等复杂症状组合,诊疗难度极高。更严峻的是,多数患者在确诊后6至10年内面临生命危险,目前全球范围内尚无能够延缓或阻止疾病进展的特异性疗法。
 
创新疗法:双重机制重塑治疗格局
       NouvNeu004注射液作为化学诱导的功能加强型神经前体细胞,具备高效分泌神经营养因子的能力。该产品采用创新的"神经营养+神经重建"复合治疗策略,通过双重作用机制实现系统性神经修复。
       一方面,该疗法为病灶区域濒危细胞提供营养支持,阻止细胞进一步死亡;另一方面,在多个病灶部位通过微环境诱导分化为功能神经细胞,实现神经功能重建。这种创新治疗策略为MSA患者带来了前所未有的治疗希望。
 
临床布局:产学研医协同推进
       本次临床试验将由北京天坛医院罕见神经疾病临床与转化中心联合开展,由我国神经疾病领域知名专家王伊龙教授担任主要研究者。合作秉持"以患者为中心"的理念,旨在加速新药研发与落地进程。
目前,各研究中心已全面启动前期准备工作,预计将于今年12月起面向全国招募MSA患者。这一合作不仅是临床资源与产业力量的优势整合,更是医学人文关怀与科研创新精神的深度融合。
 
       睿健医药在中枢神经系统疾病领域的创新实力正持续显现。其帕金森病治疗产品NouvNeu001已获得FDA快速通道资格,成为全球首个获此认定的iPSC来源通用型帕金森细胞治疗产品。随着NouvNeu004临床研究的推进,睿健医药凭借"AI+化学诱导"平台优势,有望在神经退行性疾病治疗领域持续实现突破。
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