司美替尼是一种抑制剂，是选择性ATP非竞争性MEK1/2抑制剂，这是其一，它主要作用在关键节点之上，是MAPK信号通路里的关键节点，这是其二，该药物借助抑制活性，靠特异性抑制MEK1和MEK2激酶的活性达成阻断，阻断的是下游ERK的磷酸化过程，为此其三，进而调控细胞增殖与分化达成这般结果，是其四，这种靶向机制致使其在肿瘤治疗方面具有明确价值，是在携带RAS - RAF - MEK - ERK通路异常激活的肿瘤治疗当中具备明确疗效 。

以分子作用机制层面来论，司美替尼和MEK蛋白的别构位点相联合，进而致使构象产生变化，借由这个来抑制其激酶活性，这种抑制作用拥有高度选择性，对于MEK家族以外的将近300种激酶都不存在显著的影响，临床前研究显示，该药物针对NRAS突变型黑色素瘤、NF1缺失型神经纤维瘤以及KRAS突变型非小细胞肺癌等模型全都展现出抗肿瘤活性。

在临床应用当中，司美替尼的靶向特性使得它和特定生物标志物产生关联，作为药物，其中在对NF1基因缺失的恶性周围神经鞘瘤进行治疗时展现出客观性缓解，这种情况和它抑制异常被激活的RAS - MAPK通路的作用相契合，需要注意的是，MEK抑制有引发皮肤毒性以及眼部不良反应的可能，这与ERK信号在正常组织里的生理功能受到阻碍有关系。

当前，司美替尼在临床方面的应用，仍被限定于针对特定基因变异类型肿瘤开展的治疗，因对MAPK通路交叉对话机制展开更深入研究，其跟其他靶向药物的联合方案，正处于探索进程中，未来，需借助更多研究，来扩展其适应症范围，并优化用药策略。