培美替尼是一款靶向药物，是专门针对胆管癌研发的，其主要作用对象是成人患者，这些成人患者已出现转移情况，或者因病情特殊而无法通过手术进行切除，对于这些患者，培美替尼发挥着关键的治疗作用，它主要致力于治疗相关病症，这些病症是因FGFR2基因融合或重排所引发的。

培美替尼依靠其独有的作用机制，借助精准抑制FGFR2的活性，进而有效阻断肿瘤细胞的生长信号传导通路，给肿瘤治疗带来新希望，它主要适用于那些经严格检测确认存在FGFR2基因异常的晚期胆管癌患者，值得留意的是，这类患者在胆管癌病例里所占比例约为10%-15% 。使用培美替尼治疗前，要做全面又精确的基因检测，因只有FGFR2融合或重排呈阳性的患者，才可从该治疗方案切实获益，得到更好治疗效果与生存质量。

清晰显示临床研究，培美替尼医治FGFR2阳性胆管癌时，客观缓解率可达35.5%，中位无进展生存期约6.9个月，培美替尼引发常见不良反应有高磷血症、脱发及腹泻等，针对这些不良反应，通常可借剂量调整或辅助用药方式有效管理，整个治疗期间，需定期监测血磷水平及肝功能。

当下，培美替尼的适应症范畴相对而言较为受限，主要着重于FGFR2阳性胆管癌这个领域，研究人员正积极探寻其在其他FGFR驱动肿瘤里的应用潜力，其中包含了胃癌、尿路上皮癌等多种实体瘤 ，随着更多临床数据持续积累，培美替尼的适应症范围有希望逐步得以扩展。