近日，丹麦灵北制药宣布其创新药物bexicaserin（代号LP352）获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）突破性治疗认定，用于治疗发育性癫痫性脑病（DEE）相关的癫痫发作。这是该药物继获得美国FDA突破性疗法认定后，在中国取得的重要监管进展，标志着其在全球范围内的开发进程进入新阶段。
bexicaserin是灵北制药从Longboard公司收购的口服候选药物，作为一种中枢作用的5-羟色胺2C受体选择性激动剂，其独特的作用机制为传统治疗效果不佳的DEE患者提供了新的治疗选择。该药物目前正在全球开展III期临床试验，在中国的研发进程也在同步推进中。
发育性癫痫性脑病是一组罕见的儿童期起病的严重癫痫综合征，包括Dravet综合征、Lennox-Gastaut综合征等多种类型。这类疾病具有发作频繁、药物抵抗性强等特点，常伴随神经发育退化和认知功能损害，传统抗癫痫药物治疗效果有限。
bexicaserin的创新之处在于其精准的作用机制。作为高选择性5-HT2C受体激动剂，该药物不与5-HT2B和5-HT2A受体亚型结合，从设计源头上避免了传统血清素类药物可能引发的心血管毒性风险。通过调节中枢单胺能通路，药物能够间接调节GABA能神经元活性，有效抑制癫痫发作时的大脑过度兴奋，为DEE患者提供更安全的治疗选择。
临床数据令人鼓舞，长期疗效得到验证
在2025年1月公布的Ib/IIa期PACIFIC试验开放标签扩展研究中，bexicaserin展现出显著的疗效。研究数据显示，在12个月的治疗期间，受试者的可计数运动性癫痫发作频率中位数较基线下降达59.3%。其中，持续接受bexicaserin治疗的患者发作频率减少60.4%，而从安慰剂组转换至药物治疗的患者也显示出58.2%的降幅。
这项为期52周的长期研究共纳入41例各类DEE患者，包括Dravet综合征、Lennox-Gastaut综合征等难治性癫痫类型。在安全性方面，常见的不良事件包括上呼吸道感染、食欲减退、嗜睡等，整体安全性特征与其他抗癫痫药物相当，未发现新的安全性信号。
研发进程加速推进，中国市场备受关注
bexicaserin在中国的研发进程正在快速推进。该药物于2025年4月获得中国临床默示许可，目前III期临床研究已经启动。此次获得CDE突破性治疗认定，将有助于加速该药物在中国的研发和审评进程，使中国患者能够更早获益。
在全球范围内，bexicaserin已获得美国FDA突破性治疗认定，用于治疗2岁及以上DEE患者的癫痫发作。随着全球III期临床试验的深入推进，该药物有望为发育性癫痫性脑病这一难治性疾病提供新的治疗选择，填补临床治疗空白。业内专家表示，bexicaserin的研发进展代表着精准医疗在癫痫治疗领域的重要突破，其后续发展值得期待。
