医学领域里探讨骨髓纤维化治疗时，莫洛替尼也就是momelotinib，身为新型JAK抑制剂，近些年来备受瞩目。它是小分子靶向药物，不仅可以有效抑制JAK1/2通路，还独特地作用于ACVR1受体，凭此达成对贫血症状的改善。骨髓纤维化患者长期受困于贫血、脾肿大以及全身症状，莫洛替尼为他们提供了全新治疗选择，尤其适合那些同时有贫血和脾肿大状况的患者群体。
1. 药品基本信息与药理机制
莫洛替尼是一种口服后生物可利用的，针对JAK1、JAK2以及ACVR1的抑制剂，它有着独特的双重作用机制，一方面，凭借抑制JAK1和JAK2来减少炎症因子信号传导，进而缓解脾肿大以及全身症状，另一方面呢，通过抑制ACVR1也就是激活素受体样激酶1来调节铁代谢，以此增加血红蛋白水平，改善贫血状况，正是这种双重机制使得它在同类JAK抑制剂里别具一格，尤其适宜用于治疗伴有贫血的骨髓纤维化患者。
2. 适应症与临床应用情况
成年患者中，莫洛替尼主要适用于对中危 -2 或高危原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化或原发性血小板增多症后骨髓纤维化进行治疗，2023 年 9 月时，美国 FDA 正式批准莫洛替尼用于治疗中度或高危骨髓纤维化伴贫血的成人患者，临床研究数据表明，莫洛替尼能显著缩小脾脏体积，改善患者全身症状，并且有效维持或提升血红蛋白水平，减少输血需求。
3. 药物可获得性与价格信息
当下，莫洛替尼在欧美好些国家获批上市了，然而在中国却还没正式上市，原研药价格偏高嘛，月治疗费用大概在以数万元计的人民币数额，部分患者经由海外代购途径去获取药物，可存在质量风险跟合法性方面的问题，印度等国家的仿制药厂商已然开始生产莫洛替尼仿制品了，其价格大概是原研药的三分之一到二分之一 ，要留意的是，通过并非正规的渠道购买药品有着较大风险，建议患者借助正规医疗机构参与临床试验或者等待药物正式上市 。
4. 安全性与用药注意事项
包括血小板减少、腹泻、恶性、头晕以及血压升高在内，莫洛替尼存在常见不良反应，严重不良反应有可能囊括机会性感染、肝功能异常以及出血风险，用药期间需要定期对血常规、肝功能以及血脂水平予以监测，当其与强效CYP3A4抑制剂一同使用时就应让剂量得以调整，要避免和葡萄柚制品同时服用，孕妇以及哺乳期妇女是被禁止使用的，肝功能损害患者必须谨慎使用，在治疗过程当中一旦出现感染征兆或者异常出血就应当立刻就医 。
文章总结
莫洛替尼身为具独特双重作用机制的JAK抑制剂，给到了伴有贫血的骨髓纤维化患者关键的治疗选择，它借着抑制JAK1/JAK2以及ACVR1，一并改善脾肿大、全身症状还有贫血方面的问题，补上了现有治疗方案的空缺，虽然当下该药于中国还没上市，不过伴着全球临床试验的推进以及审批进程的加速，预估将来会给更多中国患者带去福音，患者在思量使用时要充分知晓药物信息，经由正规渠道去获取，且在专业医生指引下开展治疗 。
