沃拉西地尼的治疗作用与其精准作用于特定靶点密切相关，明确其作用靶点及特点有助于理解其在肿瘤治疗中的机制和优势。
1、核心作用靶点的确定
沃拉西地尼的核心作用靶点是异柠檬酸脱氢酶1和异柠檬酸脱氢酶2（IDH1/2）的突变酶。它具有选择性抑制作用，能够精准针对发生突变的IDH1/2酶，而对正常的IDH1/2酶影响较小。这种选择性作用确保了药物在发挥治疗效果的同时，减少对正常细胞功能的干扰，降低不必要的不良反应风险。
2、通过靶点发挥的治疗作用
沃拉西地尼通过选择性抑制IDH1/2突变酶，有效减少致癌代谢物2-羟基戊二酸（2-HG）在细胞内的积累。2-HG的异常积累会干扰细胞的正常代谢和分化过程，促进肿瘤的发生和发展。而沃拉西地尼通过降低2-HG水平，可诱导肿瘤细胞向正常细胞分化，从而抑制肿瘤的生长和进展，发挥其抗肿瘤治疗作用。
3、双重抑制剂的独特特点
沃拉西地尼作为一种双重IDH1/2抑制剂，具有同时抑制IDH1和IDH2突变酶的能力。这一特点使其在治疗中可能克服单靶点抑制剂的局限性，尤其是在应对因单一靶点抑制而产生的耐药性方面具有优势。对于存在IDH1或IDH2突变的肿瘤患者，这种双重抑制作用能更全面地阻断致癌代谢途径，提高治疗效果的稳定性和持久性。
沃拉西地尼的作用靶点为IDH1/2突变酶，通过选择性抑制该靶点减少致癌代谢物2-HG积累，诱导肿瘤细胞分化。作为双重抑制剂，它能同时作用于IDH1和IDH2，可克服单靶点抑制剂的耐药性，为肿瘤治疗提供了更有效的作用机制。