创新机制：双重作用靶向自免疾病
Ianalumab是诺华通过收购MorphoSys获得的一款靶向B淋巴细胞活化因子受体的全人源单抗。该药物具有独特的双重作用机制：既能有效耗竭B细胞，又能抑制BAFF-R信号通路，为治疗自身免疫疾病提供了新的作用途径。
作为首个完成III期临床研究的抗BAFF-R抗体，Ianalumab在自身免疫疾病领域展现出广阔的应用前景。目前该药物正在开展针对干燥综合征、原发性免疫性血小板减少症、系统性红斑狼疮等多种自身免疫性疾病的临床研究，有望为不同疾病患者提供新的治疗选择。
研究突破：显著延长治疗失败时间
VAYHIT2研究是一项随机、双盲、多中心III期临床试验，旨在评估Ianalumab联合艾曲泊帕对比安慰剂联合艾曲泊帕治疗原发性免疫性血小板减少症的有效性和安全性。研究纳入既往经皮质类固醇一线治疗后失败的患者，分别接受不同剂量Ianalumab或安慰剂治疗。
研究结果显示，与安慰剂组相比，Ianalumab组患者的治疗失败时间显著延长。治疗失败的定义涵盖多个临床相关指标，包括血小板计数低于安全水平、需要抢救治疗、开始新的ITP治疗等综合评估。此外，在治疗6个月时，Ianalumab组实现血小板计数持续改善的患者比例显著提高。
安全性方面，Ianalumab在该研究中的表现与既往研究一致，未发现新的安全性信号，为药物的临床应用提供了进一步支持。
临床价值：满足未竟医疗需求
原发性免疫性血小板减少症是一种罕见的自身免疫性疾病，以血小板计数低下为特征，导致患者面临出血、瘀伤和慢性疲劳等风险增加。尽管目前已有多种治疗药物可用，但许多患者仍无法实现长期疾病控制。
现有治疗方案通常侧重于维持安全的血小板水平和预防出血并发症，往往需要长期用药，给患者带来沉重的治疗负担。这类患者亟需具有全新作用机制且能提供持久疗效的治疗方案。
诺华计划在Ianalumab联合皮质类固醇一线治疗ITP的III期VAYHIT21研究达到主要终点后，结合VAYHIT2研究的数据，于2027年向监管机构提交该药物治疗ITP的上市申请。这一进展有望为ITP患者提供新的治疗选择，改善临床治疗格局。
