APPLAUSE-IgAN研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验，旨在评估每日两次口服伊普可泮对成年原发性IgA肾病患者的疗效和安全性。该研究的最终分析主要终点设定为24个月内的年化总肾小球滤过率斜率。
研究结果显示，与安慰剂相比，伊普可泮在估算肾小球滤过率斜率方面表现出统计学显著且具有临床意义的改善。这意味着接受治疗的患者肾功能衰退速度明显减缓。此外，药物的耐受性和安全性良好，与先前报告的数据保持一致。
这一积极结果进一步验证了伊普可泮作为靶向疗法在长期维持肾功能方面的价值。诺华计划利用这些数据支持伊普可泮在2026年提交常规获批申请。
作用机制：精准靶向补体旁路途径
伊普可泮是全球首个获批的靶向补体旁路途径的B因子抑制剂。该药物通过抑制补体旁路途径的过度激活，有效减少肾小球炎症和补体介导的肾损伤，从而延缓疾病进展。
IgA肾病是一种进行性自身免疫性肾病，其特征是肾小球炎症、蛋白尿和肾小球滤过率逐渐下降。该疾病如不及时干预，可能最终导致肾功能衰竭。伊普可泮的创新作用机制为这一难治性疾病提供了精准的治疗选择。
基于2024年8月公布的中期分析结果，美国FDA已加速批准伊普可泮上市，用于降低有疾病快速进展风险的IgA肾病成人患者的蛋白尿水平。此次最终分析结果的公布，为该药物的全面批准提供了更充分的数据支持。
产品布局：肾病领域全面发力
伊普可泮自2023年12月首次获批以来，已在多个国家和地区获得多项适应症批准。目前该药物在美国和欧盟获批用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿成人患者；在美国和中国获批用于降低IgA肾病患者的蛋白尿水平；在美国、欧盟、中国和日本获批用于治疗C3肾小球病成人患者。
2024年，伊普可泮的全球销售额达到1.29亿美元，显示出良好的市场接受度。除了伊普可泮外，诺华还在持续推进其IgA肾病产品组合中的其他候选药物，包括阿曲生坦和泽戈奇拜单抗，展现了公司在肾病治疗领域的深度布局。
随着完整数据在未来医学会议上的公布，伊普可泮有望为更多IgA肾病患者提供有效的治疗选择，同时也将进一步完善诺华在肾脏疾病领域的治疗版图。
