处于医疗用途范畴内，艾伏尼布是经专门针对IDH1发生基因突变而被用以研发和制造的靶向药物，它在医疗领域里担任着重要有用的作用，这款药物重点使用在对复发或者难治性的特定急性髓系白血病进行治疗，它的作用机制具备独一无二的特性，凭借着精准无误地抑制发生突变的IDH1酶的活性，进一步从而有效地阻断出现异常的代谢产物2 - 羟基戊二酸的生成，像这样做的结果，就能够诱导白血病细胞朝着正常的方向进行分化，与此同时还能够减少白血病细胞的增殖情况，临床所获得的数据清楚明晰很是明显说明，这款药物在特定的患者群体当中呈现出显著突出的治疗反应，给相关的这类患者带来了全新的希望 。

临床试验中，艾伏尼布单药治疗时，能使大概30%-40%的复发/难治性AML患者达成完全缓解，或者达成部分血液学恢复的完全缓解状态，其位缓解持续时间约在6-10个月。需特别留意，其疗效与IDH1突变类型无关，可是对于合并TP53突变或者有其他高危染色体异常的患者，治疗效果相对差些。整个治疗期间，必须密切监测分化综合征等不良反应情况。

显示实际应用情况，艾伏尼布跟传统化疗相比较，具备更好的耐受性，常见副作用包含恶心、腹泻、QT间期延长等，多数能够凭借对症处理予以控制，对于不适合强化疗的老年患者而言，这种药物给出了重要的治疗选择，当前其与阿扎胞苷等药物的联合方案也在探索当中，初步结果表明能够进一步提高疗效。

艾伏尼布给 IDH1 突变型白血病患者给出了精准治疗方向，然而其长期生存获益还需要更多真实世界数据去验证，在使用期间应当严格依照基因检测指导，保证适用于目标人群。