11月4日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网公示，复星医药自主研发的芦沃美替尼（曾用名：复迈替尼）新适应症拟纳入优先审评，用于治疗2岁及以上朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）儿童患者。这是该药物继今年5月获批上市后迎来的又一重要进展，彰显了其在罕见病治疗领域的巨大潜力。
临床数据亮眼，II期研究展现卓越疗效
在今年欧洲血液学协会（EHA）大会上公布的II期临床研究数据，充分展示了芦沃美替尼在儿童LCH治疗领域的突出疗效。这项多中心、开放标签、单臂研究共纳入25名复发或难治性LCH儿童患者，接受芦沃美替尼单药治疗（剂量5mg/m²，每日一次）。
截至2024年11月13日的研究结果显示，经独立评审委员会基于PET反应标准评估的客观缓解率（ORR）达到84.0%（21/25），其中14例实现完全代谢缓解，7例达到部分代谢缓解。研究者评估的ORR同样优异，达80.0%（20/25）。在中位随访时间7.4个月的观察期内，该药物展现出令人鼓舞的治疗效果，为复发难治性LCH患儿提供了新的治疗选择。
作用机制精准，满足罕见病临床需求
朗格汉斯细胞组织细胞增生症是一种以丝裂原活化蛋白激酶信号通路异常激活为主要特征的克隆性血液系统肿瘤，可累及全身各器官系统，临床表现多样且复杂。作为MAPK信号通路中的关键节点，MEK蛋白成为治疗此类疾病的重要靶点。
芦沃美替尼的精准作用机制恰好针对LCH的致病核心环节。目前，全球范围内仅有7款MEK1/2选择性抑制剂获批上市，包括诺华的曲美替尼、辉瑞的比美替尼等国际知名产品。芦沃美替尼的成功研发不仅填补了国内在该领域的空白，更展现了中国创新药企的研发实力。
研发进程加速，治疗领域持续拓展
今年以来，芦沃美替尼的研发进展显著提速。今年5月，该药物已率先获批用于治疗LCH和组织细胞肿瘤成人患者，以及2岁及以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤的I型神经纤维瘤病儿童及青少年患者。此次新适应症获得优先审评资格，将进一步扩大其临床应用范围。
随着临床研究的深入推进，芦沃美替尼有望在更多适应症领域展现价值。其优异临床数据和治疗潜力，不仅为罕见病患者带来福音，也推动着我国在精准靶向治疗领域的创新突破。未来，该药物的持续开发将为更多患者提供治疗选择，同时助力提升我国在全球创新药研发领域的地位和影响力。
