尼伽司他，也就是Nirogacestat，是一种供口服的小分子γ - 分泌酶抑制剂，它主要用于硬纤维瘤施治，一种属于局部侵袭性软组织肿瘤的病症，它借助靶向Notch信号通路，去抑制肿瘤细胞的增殖以及存活情况，进而为那些无法实施手术的进展性硬纤维瘤患者给出了新的治疗可选方式。

1. 适应症与药理作用

尼伽司他被美国FDA批准了，用于医治那种进展性的、不可切除且切除后容易复发的硬纤维瘤成年病人 ，它的药理机制是借助抑制γ-分泌酶，去阻断Notch受体的活化，进而干扰肿瘤细胞的生长信号传导 ，临床研究表明，这个药能够明显缩小肿瘤体积并且延缓疾病进展 。

2. 药物剂型与用法

此药是口服片剂，通常的剂量是每天两次，就餐的同时服用以便优化吸收。患者要严格依照医嘱，不能随便对剂量进行调整。针对肝肾功能不全的人，要依据具体情形评估用药方案，保障治疗的安全性。

3. 副作用与注意事项

副作用常见情形有腹泻，还有恶心，以及皮疹，另外存在疲劳，大多数属于轻中度。卵巢毒性风险要特别予以关注，育龄女性在用药的期间，应定期开展卵巢功能监测。禁忌跟强效CYP3A抑制剂或者诱导剂联合使用，为的是避免影响血药浓度。服药的期间需要避免妊娠。

4. 可及性与替代选择

价格较高的原研药，并未被纳入中国医保。当下在孟加拉等地已经有海外仿制药上市，其价格大概是原研药的三分之一，不过要经由正规渠道去评估药品质量。患者在对仿制药进行选择的时候，应该去查验厂家资质（像是碧康制药这类），以此来规避非法代购存在的风险。

文章总结

尼伽司他身为硬纤维瘤靶向 therapeutics 的关键 advancement，明晰有其身的适应症、作用 mechanism 和用药规范。患者要于医生的指导之下来权衡原研药跟仿制药的利弊，严谨管理副作用，从而达成个体化治疗目标。