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问尼伽司他：如何代购及潜在风险解答

尼伽司他是治疗进展性、不可切除硬纤维瘤的靶向药物，对部分患者是重要治疗选择。因国内未正式上市或可及性受限，“如何代购”成关注问题。它是γ-分泌酶抑制剂，通过干扰细胞信号通路抑制肿瘤生长，评估需专业医生诊断建议。目前尼伽司他在国内可能处于临床研究或上市审批阶段，未正式流通，急需用药患者无法从合规药房获取，即便在

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问尼伽司他为什么不能医保报销？哪些情况可能覆盖费用？

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问尼伽司他：其治疗硬纤维瘤的原理是什么？临床试验效果如何？

尼伽司他（Nirogacestat）是一种处于临床研究阶段的口服小分子药物，用于治疗硬纤维瘤。作为γ-分泌酶抑制剂，它通过阻断Notch信号通路，间接影响Wnt/β-连环蛋白通路，抑制肿瘤生长。II期临床数据显示，尼伽司他能有效缩小肿瘤、控制疾病进展并缓解疼痛，支持III期研究。常见副作用包括腹泻、恶心等，多为轻度。尼伽司他有望成为

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