国家药监局通过建立优先审评审批程序，显著加快了儿童用药上市进程。截至今年5月21日，共有67个儿童用药通过该程序获批上市，其中包括儿童专用药29个、鼓励研发申报儿童药品建议清单品种16个、罕见病用药20个。这些药品覆盖了临床急需的治疗领域，有效缓解了儿童用药短缺问题。
药审中心儿童用药专项领导小组有关负责人介绍，我国儿童用药研发正从过去的查缺补漏、仿制引进，逐步转向全球同步研发和原始创新。2023年度儿童受试者参与的药品注册临床试验首次突破200项，其中国际多中心临床试验占比达20%，1类创新药占比35.1%，展现出良好的发展态势。
临床突破：罕见病治疗实现新进展
在罕见病治疗领域，儿童用药取得了显著进展。以发作性睡病为例，这种罕见的神经系统疾病超过50%患者在18岁前出现症状，我国长期缺乏专门治疗药物。随着全球唯一能改善发作性睡病日间过度睡眠和猝倒的口服非精神管控类药物——盐酸替洛利生片在我国获批，成人与儿童适应证在短期内实现近同步批准，为患儿提供了新的治疗选择。
此外，用于失盐型先天性肾上腺皮质增生症和原发性慢性肾上腺皮质功能减退症的醋酸氟氢可的松片、治疗酪氨酸血症I型的尼替西农胶囊等罕见病药物也相继获批，满足了特殊疾病患儿的临床需求。
规范管理：药品说明书完善保障用药安全
针对临床存在的超说明书用药现象，国家药监局加速推进已上市药品说明书儿童用药信息规范化增补工作。在总结前期工作经验基础上，2023年5月发布《已上市药品说明书增加儿童用药信息工作程序（试行）》，2024年4月进一步发布相关工作细则，对品种遴选范围、说明书修订流程等作了明确规定。
天津市儿童医院院长刘薇表示，增补说明书中的儿童用药信息，有助于医生更准确为患儿开具处方，提高儿童用药的安全性和有效性。这项工作凝结了众多专家的经验智慧和国际国内研究成果，经过严谨论证和仔细斟酌，确保在用药安全基础上让药品惠及适宜人群。
中国儿童用药领域正呈现全新面貌，越来越多的企业开始关注儿童肿瘤、儿童罕见病等领域，并从仿制向原研创新转型。药品监管部门通过完善技术指导原则、提供优先审评等政策支持，与研发单位密切沟通交流，全链条优化审评审批服务，助力构建良好的儿童用药创新研发生态，为保障儿童健康权益提供坚实支撑。
