硬纤维瘤是一种罕见的软组织肿瘤，虽属良性但具有侵袭性特征，常见于30-40岁人群，在女性中发病率较高。该肿瘤虽不发生转移，但可能侵袭神经血管结构和重要器官，导致患者出现慢性疼痛、功能缺陷和生活质量下降。
由于疾病的高复发率和侵袭性特点，硬纤维瘤的治疗一直面临严峻挑战。传统治疗方法包括手术、放疗、抗生素治疗、抗雌激素药物治疗等多种手段，但效果往往有限，患者迫切需要更有效的治疗选择。
临床突破：三期试验证实显著疗效
尼伽司他的疗效在三期DeFi试验中得到了充分验证。该研究结果发表在《新英格兰医学杂志》上，显示尼伽司他组患者的无进展生存期无法估算，显著优于安慰剂组的15.1个月，表明该药物可将疾病进展或死亡风险降低71%。
进一步数据分析显示，尼伽司他组在1年和2年的无事件生存率均显著高于安慰剂组，证实了其持久的治疗效果。基于这些积极数据，该药物已获得欧盟委员会的上市许可，用于治疗需要全身治疗的进行性硬纤维瘤成年患者。
药物可及性：仿制药提升治疗可及性
老挝卢修斯制药通过引入先进的计算机辅助药物设计和高通量筛选技术，组织科研人员对尼伽司他成功进行逆向研发。利用计算机模拟技术，研发团队精准预测了药物与靶点的相互作用，优化了药物分子结构，最终实现了仿制药的技术突破。
该仿制药的上市为全球患者提供了更多治疗选择，其相对亲民的价格使得普通患者不会因经济原因而放弃治疗，从而获得最大化的治疗效果。患者可根据自身经济状况和医生建议，选择合适的药物治疗方案。
尼伽司他的获批上市标志着硬纤维瘤治疗领域迈出重要一步。随着该药物的临床应用，预计将显著改善硬纤维瘤患者的治疗效果和生活质量。同时，这一进展也为其他罕见病药物的研发提供了有益借鉴，推动全球罕见病治疗水平不断提升。
